Компания Acadia Pharmaceuticals (ACAD) сообщила о том, что, согласно предварительной информации, ожидается получение негативного заключения от Комитета по лекарственным препаратам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по заявке на маркетинг препарата трофнетид для лечения синдрома Ретта. Данное решение стало следствием недавнего устного пояснения, предоставленного компании.

CHMP уведомил Acadia о результатах голосования, указывающих на отрицательную тенденцию по заявке на маркетинг трофнетида, используемого для лечения синдрома Ретта. В ожидании официального результата голосования, компания планирует подать ходатайство о пересмотре мнения CHMP, как только оно будет формально принято.

Ожидаемое отклонение заявки на маркетинг трофнетида в случае подтверждения мнения CHMP может значительно задержать потенциальное одобрение препарата в Европейском Союзе.

Синдром Ретта представляет собой редкое нейроразвивающее расстройство, затрагивающее приблизительно одну из 10 000-15 000 женских новорожденных по всему миру. Симптомы обычно появляются в возрасте от 6 до 18 месяцев после периода, казалось бы, нормального раннего развития, что приводит к потере приобретенных навыков. Несмотря на то, что некоторый уровень стабилизации может быть достигнут, пациенты часто продолжают испытывать ухудшение моторных функций с течением времени.

В 2023 году FDA одобрило трофнетид для лечения синдрома Ретта как у взрослых, так и у детей старше двух лет. Препарат выпускается под торговым названием Daybue в Соединенных Штатах.

Финансовые показатели Acadia

Несмотря на предстоящие сложности, финансовые показатели компании остаются перспективными. За последние полгода акции Acadia выросли на 8.6%, хотя индекс в ее отрасли показал рост на 18.8%.

Ожидается, что продажа уже выпущенных препаратов, таких как Nuplazid и Daybue, даст возможность Acadia продолжать расти в долгосрочной перспективе. Прогнозы компании показывают, что к 2028 году ожидается совокупный объем чистых продаж в размере около 1.7 миллиарда долларов, из которых около 1 миллиарда долларов будет приходиться на Nuplazid и около 700 миллионов долларов на Daybue.

Nuplazid — это первый и единственный в США одобренный FDA препарат для лечения галлюцинаций и делюзий, связанных с психозом при болезни Паркинсона. Он находится под патентной защитой в США до 2038 года, что дает компании устойчивую платформу для генерации дохода и защиту от воздействия дженериков. За первые девять месяцев 2025 года продажи Nuplazid составили 505.7 миллиона долларов, что на 13% больше по сравнению с предыдущим годом, в основном благодаря росту объема продаж.

После своего выхода на рынок в 2023 году Daybue демонстрирует положительные результаты продаж в США. За первые девять месяцев 2025 года он достиг 281.8 миллиона долларов, увеличившись на 12% по сравнению с аналогичным периодом прошлого года благодаря увеличению объемов продаж.

Недавно FDA одобрило новый продукт Daybue Stix (трофнетид) в виде орального раствора, который представляет собой порошковую форму без красителей и консервантов для лечения синдрома Ретта у взрослых и детей старше двух лет. Новый продукт расширяет линию Daybue, которая продолжает оставаться единственным одобренным FDA вариантом лечения данного заболевания.

Заключение

Таким образом, несмотря на возникшие трудности с получением одобрения на европейском рынке, Acadia Pharmaceuticals продолжает уверенно развиваться и укреплять свои позиции с помощью инновационных терапий и продуктов, направленных на лечение редких заболеваний. Реализация стратегии долгосрочного роста может обеспечить компании сильные финансовые показатели в будущем.